Fiumicino: buone notizie giungono dal Bambin Gesù sul caso clinico di Carola, la 17enne di Fiumicino che convive da due anni con la malattia di Lafora. Per questa rara patologia neurologica degenerativa era stata trovata la cura, ma mancavano i fondi per iniziare a breve la sperimentazione.
Venerdì scorso nell’ospedale pediatrico romano Bambino Gesù, una speranza si è invece riaccesa per la giovane e la sua famiglia, con la prima somministrazione della terapia enzimatica sostitutiva, già in uso per la malattia di Pompe. A comunicarlo con gioia dal suo profilo ufficiale l’Assessore alla Sanità Alessio D’Amato.
Per Carola, la 17enne di Fiumicino affetta da Lafora è iniziata la terapia sostitutiva presso il Bambino Gesù: la Regione Lazio prima nel trattamento di questa rara malattia
E’ finalmente iniziato in questi giorni il percorso terapeutico per Carola, la 17enne di Fiumicino affetta dalla rara malattia di Lafora, un’alterazione genetica che provoca l’accumulo di zuccheri, in particolare a livello cerebrale.
Del suo caso ci eravamo occupati a marzo (leggi qui), quando intervistando la sua famiglia era emersa la possibilità di una cura per la quale però doveva ancora partire l’iter di sperimentazione. Un processo che sarebbe potuto iniziare all’inizio di questa estate per il farmaco della Ionis, Ion283, ma che era bloccato perché l’azienda per iniziare il trial clinico di fase 1 chiede 10 milioni di dollari.
Poco fa invece la buona notizia appresa dalle dichiarazioni dell’Assessore D’Amato, dell’inizio della terapia sostitutiva per la ragazza, iniziato lo scorso venerdì all’Ospedale Bambino Gesù di Roma:
“La notizia di una terapia per Carola mi riempie di gioia. La 17enne di Fiumicino convive con la rarissima malattia di Lafora ma venerdì la ragazza ha ricevuto la prima somministrazione presso l’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di una terapia enzimatica sostitutiva. Il Lazio – ha aggiunto D’Amato – è la prima regione in Italia nel trattamento di questa rarissima patologia e si pone all’avanguardia nella gestione delle malattie rare”
Con la notizia l’Ass. D’Amato ha rivolti i più vivi ringraziamenti a tutti i medici e i ricercatori, che hanno permesso di accendere una luce di speranza nella vita di questa giovane nel fiore degli anni e alla quale due anni fa era crollato il mondo addosso.
Mamma Simona e papà Lorenzo, dopo la prima somministrazione avvenuta venerdì scorso, hanno voluto mandare una bellissima mail di ringraziamento alla Regione Lazio, esprimendo tutta la loro gratitudine.
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